Gentherapie gegen Augenkrankheit: USA erlaubt 425.000-$-Behandlung

Mensch, Auge, Iris Bildquelle: Laitr Keiows (CC BY-SA 3.0)
In den USA wurde erstmals eine Zulassung für eine Gentherapie erteilt, jetzt nennt das Unternehmen den Preis für die Behandlung einer seltenen vererblichen Augenkrankheit: für die Einmaltherapie wird pro Auge ein Preis von 425.000 Dollar berechnet.

Gentherapie gegen seltene Augenkrankheit zugelassen

Das Unternehmen Spark Therapeutics aus dem US-Bundesstaat Philadelphia hatte von den zuständigen US-Behörden als erstes eine Zulassung für eine Gentherapie erhalten. Wie Technologie Review in seinem Bericht schreibt, hat der Konzern jetzt den Preis für die Einmalbehandlung genannt, die unter dem Namen Luxturna vermarktet wird. Demnach wird das Unternehmen pro Auge für die Behandlung eine Rechnung von 425.000 Dollar ausstellen.


Für Luxturna wurde in den USA im Dezember erstmals eine Zulassung für eine solche Gentherapie vergeben. Spark Therapeutics konnte eine Methode entwickeln, die Patienten helfen kann, bei denen im Gen RPE65 eine Mutation vorliegt - diese wurden wiederum als Auslöser für Erkrankungen der Netzhaut des Auges identifiziert, die zum Verlust der Sehfähigkeit führen können.

Patienten müssen für die Therapie eine Injektion in das Auge über sich ergehen lassen. Diese enthält Millionen von künstlich produzierten Virus-Partikeln, die das korrekte Exemplar des Gens in sich tragen. Das Unternehmen sichert Betroffenen eine deutliche Verbesserung der Sehfähigkeit zu, eine komplette Wiederherstellung kann aber auch mit Luxturna nicht erreicht werden.

Wegen einmaliger Anwendung und extremer Seltenheit leistbar

Von den Kosten von 425.000 Dollar pro Auge zeigten sich Patienten-Vertreter nach der Ankündigung des Unternehmens empört. Für Menschen mit hoher Eigenbeteiligung in der Krankenversicherung seien die Kosten der Behandlung einfach nicht alleine zu stemmen, so David Mitchell, Gründer und Präsident des Verbands Patients for Affordable Drugs.

Wegen der extremen Seltenheit der Krankheit und der Tatsache, dass die Therapie nur einmal angewendet werden muss, zeigte sich aber ein erster Versicherer bereit, die Kosten zu tragen: Die Harvard Pilgrim Health Care mit 2,7 Millionen Versicherten in New England wird Luxturna-Behandlungen erstatten. Mensch, Auge, Iris Mensch, Auge, Iris Laitr Keiows (CC BY-SA 3.0)
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